Tebentafusp è un anticorpo bispecifico diretto contro la proteina gp100 espressa da HLA-A*0201 e il CD3 espresso dai linfociti, innescando una sinapsi immunologica in grado di attivare una risposta immune specifica contro il melanoma uveale.
Sintesi
Nessuna terapia standard disponibile per il melanoma cutaneo ha mai dimostrato un vantaggio in sopravvivenza nel melanoma uveale avanzato. Tebentafusp è un anticorpo bispecifico diretto contro la proteina gp100 espressa da HLA-A*0201 e il CD3 espresso dai linfociti, innescando una sinapsi immunologica in grado di attivare una risposta immune specifica contro il melanoma uveale. A novembre 2022 è stato commercializzato in fascia C(nn) a un prezzo simbolico per tutti i pazienti con melanoma uveale avanzato con genotipo HLA-A*0201. A supporto di questa scelta i dati di uno studio di fase III che ha dimostrato un vantaggio in sopravvivenza nei pazienti trattati con tebentafusp (sopravvivenza mediana di 21,7 vs 16 mesi).
Quale è la rilevanza pratica di questa nuova commercializzazione?
Tebentafusp è un farmaco innovativo, ed è il primo farmaco in grado di portare un vantaggio in sopravvivenza nel melanoma uveale avanzato. Tuttavia ci sono alcuni limiti: tebentafusp deve essere somministrato in centri specializzati dotati di strutture attrezzate per la rianimazione in caso di comparsa di sindrome da rilascio di citochine di grado severo (un evento avverso non raro soprattutto alle prime infusioni del farmaco). Inoltre richiede il genotipo HLA A*02:01 che è presente in circa il 30% dei pazienti.
