Il sarcoma alveolare delle parti molli è un raro sottotipo di sarcoma, con un alto potenziale metastatico, che colpisce prevalentemente adolescenti e giovani adulti. Per i pazienti affetti da questo sarcoma le opzioni terapeutiche sono rimaste per anni limitate, essendo tumori resistenti ai trattamenti con i chemioterapici convenzionali. Dal 14 marzo 2025, è disponibile anche in Italia e rimborsato da AIFA ai sensi della legge 648, atezolizumab per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici (a partire da 2 anni) affetti da sarcoma alveolare delle parti molli non resecabile o metastatico.
Sintesi
L’approvazione si basa sui risultati di uno studio di fase II multicentrico internazionale che ha arruolato 52 pazienti affetti da questa neoplasia in progressione dopo terapia sistemica o non candidabili a chirurgia. I pazienti sono stati trattati con atezolizumab in monoterapia, ogni 21 giorni alla flat dose di 1200 mg per la popolazione adulta o 15 mg/kg (cap dose 1200 mg) nella popolazione pediatrica.
Lo studio ha evidenziato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 37%, con una risposta mediana al trattamento (mDOR) di 24,7 mesi e una sopravvivenza libera da progressione mediana (mPFS) di 20,8 mesi che in pazienti orfani di terapie è sicuramente un grande risultato nonostante l’assenza di un braccio di controllo. Atezolizumab ha inoltre mostrato un profilo di tossicità accettabile e coerente con quello osservato in altre indicazioni oncologiche.
Gli eventi avversi più comuni sono stati fatigue, rash cutaneo, prurito e aumento transitorio degli enzimi epatici, nella maggior parte dei casi di grado lieve o moderato e comunque gestibili.
Quale è la rilevanza pratica di questa nuova rimborsabilità?
L’introduzione di atezolizumab rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento dei pazienti affetti da sarcomi alveolari delle parti molli, segnando il primo riconoscimento formale dell’immunoterapia come opzione efficace e rimborsata in questa rara forma tumorale.
Il beneficio osservato in termini di risposte durature e di miglioramento della qualità di vita offre una nuova prospettiva terapeutica per questi pazienti fino a oggi privi di opzioni valide.
Questa approvazione, inoltre, sottolinea ancora una volta quanto le differenze tra i vari istotipi nei sarcomi siano fondamentali quando si valuta l’efficacia di un nuovo trattamento e che conducendo quindi ricerche più mirate si possano ottenere ottimi risultati nonostante la rarità della patologia.
