Con la determina del 07-10-2025, AIFA ha reso rimborsabile il medicinale retifanlimab, impiegato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia.
Sintesi
Retifanlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore PD-1, approvato sulla base dei dati dello studio di fase II POD1UM-201, un trial clinico in aperto, a braccio singolo, internazionale e multicentrico che ha coinvolto 101 pazienti. Il trattamento consisteva in retifanlimab 500 mg per via endovenosa ogni quattro settimane, senza necessità di premedicazione, fino alla progressione della malattia o alla comparsa di tossicità inaccettabili, per un massimo di 24 mesi.
La durata mediana del follow up per la risposta è stata pari a 22,2 (1,1– 55,3) mesi.
I risultati? Sia nei pazienti con malattia localmente avanzata, sia metastatica, il retifanlimab ha performato benissimo, con un’Overall Response Rate (ORR) che ha superato il 50% (54,5%) includendo 18 risposte complete (CR) (17,8%) e 37 parziali (PR) (36,6%). Il DCR (disease control rate) è stato del 60,4%, e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta per i pazienti con CR, mentre per quelli con PR è stata di 25,3 mesi. Ma soprattutto abbiamo visto una PFS mediana di 16 mesi e una OS mediana non raggiunta con il 63% di pazienti vivi a 3 anni e un profilo di sicurezza in linea con gli altri inibitori di PD-(L)1.
Quale è la rilevanza pratica di questa nuova rimborsabilità?
Il carcinoma a cellule di Merkel è un tumore cutaneo neuroendocrino raro, altamente aggressivo, che tende a localizzarsi a livello cervico-facciale, zona non sempre facile da trattare con chirurgia o radioterapia, per di più in una popolazione di età prevalentemente avanzata. A differenza di avelumab, l’immunoterapico già disponibile in Italia, retifanlimab viene inoltre somministrato in assenza di premedicazione con una tempistica conveniente.
